Thử nghiệm vắc xin ung thư: Nhiều nước thành công bước đầu

Đầu tháng 9-2025, Nga tuyên bố đã phát triển thành công vắc xin ung thư mRNA cá nhân hóa đầu tiên trên thế giới với tên gọi EnteroMix, cho hiệu quả lên tới 100% trong thử nghiệm tiền lâm sàng, mở ra hy vọng mới trong điều trị ung thư.

Cơ quan y sinh Liên bang Nga (FMBA) cho biết EnteroMix "đã sẵn sàng cho sử dụng lâm sàng" sau khi vượt qua giai đoạn tiền lâm sàng.

Hy vọng với EnteroMix

Vắc xin này ứng dụng công nghệ mRNA tiên tiến, được thiết kế cá nhân hóa cho từng bệnh nhân dựa trên RNA của khối u. Phiên bản đầu tiên tập trung vào ung thư đại trực tràng, trong khi các phiên bản khác đang phát triển cho ung thư não ác tính và ung thư da.

Trên tờ India Today, tiến sĩ Yulia Mikhailova, nhà nghiên cứu ung thư phân tử, cho biết EnteroMix huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư nhờ công nghệ mRNA. Khác với vắc xin truyền thống sử dụng vi rút đã làm yếu, vắc xin mRNA truyền tải chỉ dẫn di truyền để tế bào tạo ra protein, từ đó kích hoạt phản ứng miễn dịch. Trang BIS Research mô tả: "Nó hoạt động bằng cách lấy mẫu khối u, giải trình tự RNA rồi tạo vắc xin mRNA tùy chỉnh hướng dẫn cơ thể sản xuất protein bắt chước tế bào ung thư".

Điểm nổi bật của EnteroMix là tính cá nhân hóa: RNA được lấy trực tiếp từ khối u, giải trình tự rồi chế tạo thành vắc xin phù hợp. Theo Business Standard, EnteroMix còn kết hợp "bốn loại vi rút vô hại" để tấn công tế bào ung thư và tăng cường miễn dịch. Bà Veronika Skvortsova, người đứng đầu FMBA, cho biết vắc xin đã được thử nghiệm tiền lâm sàng trong nhiều năm, chứng minh an toàn, hiệu quả cao và có thể dùng lặp lại.

Các báo cáo về kết quả thử nghiệm EnteroMix đưa ra những con số ấn tượng nhưng khác nhau. Theo tạp chí Newsweek, nghiên cứu cho thấy "kích thước khối u giảm và tốc độ phát triển chậm lại từ 60 - 80% tùy loại bệnh".

Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng pha 1 bắt đầu từ tháng 6-2025 với 48 bệnh nhân ung thư đại trực tràng, BIS Research ghi nhận: "Kết quả cho thấy khối u giảm từ 60 - 80% trong một số trường hợp, và ở bệnh nhân giai đoạn sớm khối u đã được loại bỏ hoàn toàn".

Tuy nhiên, bác sĩ David James Pinato từ Đại học Imperial College London nhấn mạnh: "Việc một phương pháp vắc xin có hiệu quả 100% ở động vật chưa có nghĩa là gì cả". Ông lưu ý rằng kết quả tiền lâm sàng chỉ mới ở động vật, chưa phản ánh độ phức tạp của hệ gene và miễn dịch ở người.

Bác sĩ Priya Arora từ Hiệp hội Ung thư Ấn Độ bổ sung: "Đây chắc chắn là một kết quả đầy hứng khởi. Nhưng cho đến khi có dữ liệu dài hạn chứng minh EnteroMix vượt trội hơn các phương pháp hiện có, trên nhiều nhóm bệnh nhân khác nhau, chúng ta vẫn phải coi đây là nghiên cứu ở giai đoạn rất sớm".

Về giá thành, mỗi liều EnteroMix có giá khoảng 300.000 rúp (tương đương 2.870 USD), nhưng Chính phủ Nga cam kết miễn phí cho công dân mắc ung thư.

Vắc xin phòng ngừa và vắc xin điều trị

Theo trang Medical Independent, các loại vắc xin ung thư hiện chia thành hai nhóm: vắc xin phòng ngừa và vắc xin điều trị. Vắc xin phòng ngừa đã chứng minh hiệu quả rõ rệt. Trong khi đó, vắc xin điều trị ung thư còn ở giai đoạn thử nghiệm nhưng đã chứng kiến những đột phá. 

Tính đến giữa năm 2025, hơn 120 thử nghiệm lâm sàng vắc xin RNA đang diễn ra trên nhiều loại ung thư khác nhau từ phổi, vú, tuyến tiền liệt đến u não. Một số nghiên cứu đạt kết quả giảm tái phát 44% khi kết hợp vắc xin RNA với liệu pháp ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, theo tạp chí Cancers (Basel). Dù vậy, chi phí vẫn là rào cản với mức trên 100.000 USD mỗi bệnh nhân.

Công nghệ mRNA, từng bùng nổ nhờ COVID-19, nay cho phép sản xuất vắc xin cá thể hóa nhanh hơn. Nhờ cải tiến quy trình, thời gian sản xuất rút ngắn từ 9 tuần xuống dưới 4 tuần. Song song với mRNA, các nền tảng khác như ADN vắc xin cũng đang tiến triển.

Đến nay FDA của Mỹ chỉ mới phê duyệt ba loại vắc xin điều trị ung thư: Bacillus Calmette-Guérin (BCG) dùng cho ung thư bàng quang không xâm lấn cơ, Sipuleucel-T (Provenge) dùng cho ung thư tuyến tiền liệt di căn kháng cắt tinh hoàn, và Talimogene laherparepvec (T-VEC, Imlygic) - một vắc xin dựa trên vi rút oncolytic - được sử dụng trong điều trị melanoma tiến triển không thể phẫu thuật. Các vắc xin này là liệu pháp miễn dịch đặc hiệu nhằm kích thích hệ miễn dịch của bệnh nhân chống lại tế bào ung thư và được sử dụng dưới sự chỉ định của bác sĩ chuyên khoa.

Những tiến bộ mới đang thay đổi cục diện. Một bài tổng quan đăng trên tạp chí Nature (2025) nhận định: "Các vắc xin hiện đại tập trung vào kháng nguyên đặc hiệu khối u (neoantigen) và đang cho thấy bằng chứng ban đầu về hiệu quả lâm sàng, đặc biệt ở các ung thư giai đoạn sớm và tiền ung thư khi kết hợp với liệu pháp ức chế điểm kiểm soát miễn dịch". 

Đây chính là chìa khóa của vấn đề: thay vì dùng vắc xin đơn trị cho ung thư giai đoạn muộn, chiến lược hiện nay tập trung vào kết hợp vắc xin với các liệu pháp khác ở giai đoạn sớm, khi hệ miễn dịch còn khả năng phản ứng mạnh.