Nhóm nghiên cứu Trung Quốc tạo công cụ chỉnh sửa chính xác hàng triệu đoạn ADN

Các nhà khoa học Trung Quốc vừa công bố một bước tiến đột phá trong lĩnh vực kỹ thuật di truyền: công cụ có thể chỉnh sửa chính xác hàng triệu cặp base ADN, đơn vị cơ bản cấu thành mã di truyền của sự sống.

Nhóm nghiên cứu do giáo sư Cao Thái Hạ (Gao Caixia), Viện Di truyền và Sinh học phát triển thuộc Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc, dẫn đầu đã giải quyết thành công thách thức tồn tại hàng thập kỷ trong việc chỉnh sửa những đoạn ADN lớn chứa hàng nghìn đến hàng triệu cặp base.

Trước đây, các công cụ như Crispr đã cách mạng hóa việc chỉnh sửa gene, nhưng chủ yếu hiệu quả với từng gene riêng lẻ hoặc vài cặp base. Việc thay đổi chính xác các đoạn ADN dài vẫn là bài toán khó.

Nghiên cứu của nhóm giáo sư Cao Thái Hạ được công bố trên tạp chí khoa học Cell, giới thiệu hệ thống "kỹ thuật nhiễm sắc thể lập trình" (Programmable Chromosome Engineering - PCE). Công nghệ này cho phép chỉnh sửa chính xác các đoạn ADN rất lớn, đặc biệt hiệu quả ở sinh vật bậc cao như thực vật.

Theo Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc (chi nhánh Bắc Kinh), PCE có thể mở ra hướng mới trong lai tạo giống cây trồng, cải thiện đặc tính nông sản và điều trị bệnh di truyền. Ngoài ra đây còn là bước đệm quan trọng để tạo ra "nhiễm sắc thể nhân tạo", một nền tảng hứa hẹn trong sinh học tổng hợp thế hệ mới.

Giáo sư Doãn Hạo (Yin Hao), chuyên gia chỉnh sửa gene tại Đại học Vũ Hán, đánh giá đây là "một tiến bộ rất đáng kể" và có thể đặt nền móng cho những đột phá mang tính cách mạng trong y học và nông nghiệp.

Hành trình này bắt đầu từ Cre-Lox, một enzym được phát hiện từ thập niên 1980, từng đóng vai trò chủ chốt trong y sinh học để chèn, đảo ngược hoặc thay thế các đoạn ADN lớn. 

Tuy nhiên Cre-Lox có nhiều hạn chế: hiệu suất giảm mạnh khi đoạn ADN cần chỉnh sửa quá dài, dễ để lại "sẹo" di truyền và có nguy cơ thay đổi bị đảo ngược, khiến kết quả không bền vững.

Nhóm của giáo sư Cao Thái Hạ đã thiết kế lại toàn bộ chiến lược chỉnh sửa, khắc phục các điểm yếu trên. Kết quả là PCE có hiệu suất cao gấp hơn 3,5 lần Cre-Lox, loại bỏ hoàn toàn "sẹo" di truyền và giảm tối đa khả năng đảo ngược chỉnh sửa.

Giáo sư Doãn Hạo đánh giá đây là một bước tiến lớn. Ông giải thích, trước đây để chọn được một hạt giống đạt yêu cầu, các nhà nghiên cứu có thể phải thử chỉnh sửa tới 1.000 hạt. Nhưng với công cụ mới, con số này có thể giảm xuống chỉ còn 100, giúp tiết kiệm đáng kể thời gian và công sức.

"Trong suốt 40 năm qua, đây gần như là một trường hợp hiếm hoi, thậm chí có thể nói là chưa từng có, khi một loại enzym được biến đổi thành công để nâng cao năng lực trở thành công cụ chỉnh sửa gene phổ biến", giáo sư Doãn Hạo nói.

Vị giáo sư bày tỏ hy vọng, trong tương lai, hệ thống PCE có thể thay thế các công cụ Cre-Lox vốn đang được sử dụng rộng rãi tại các phòng thí nghiệm trên thế giới, mở ra tiềm năng mới cho nghiên cứu y học và kỹ thuật nông nghiệp.