Thuốc ung thư do AI thiết kế sắp thử nghiệm trên người

Đây là lần đầu tiên những ứng dụng nâng cao của AI trong phát triển dược phẩm được đưa vào giai đoạn thử nghiệm trên người.

Colin Murdoch, chủ tịch Isomorphic Labs kiêm giám đốc kinh doanh của Google DeepMind, xác nhận công ty đang "chuẩn bị nhân sự" để tiến hành tiêm thuốc do AI thiết kế cho những bệnh nhân đầu tiên.

"Cột mốc lớn tiếp theo là những thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn, bắt đầu đưa các thuốc này vào cơ thể con người", Murdoch nói.

Trong quá khứ, việc phát hiện và phát triển một loại thuốc mới là một "cuộc chạy marathon", thường kéo dài từ 10 đến 15 năm và tiêu tốn hàng tỷ USD. Quy trình này bao gồm nhiều giai đoạn phức tạp, tỉ mỉ, chủ yếu dựa vào thử nghiệm và sai sót để ra được loại thuốc an toàn, hiệu quả với liều lượng tối ưu.

AI, đặc biệt là học máy (Machine Learning) và học sâu (Deep Learning), đã thay đổi cuộc chơi bằng cách tự động hóa, tăng tốc và nâng cao độ chính xác của nhiều giai đoạn trong quá trình phát hiện thuốc. Nhờ AI, thời gian có thể rút ngắn từ vài năm xuống còn vài tháng, thậm chí vài tuần.

Trước đó, công ty Insilico Medicine đã sử dụng AI để phát hiện một phân tử thuốc mới có tiềm năng điều trị xơ phổi vô căn. Quá trình từ việc xác định mục tiêu đến việc thiết kế phân tử thuốc chỉ mất 46 ngày, nhanh hơn đáng kể so với phương pháp truyền thống phải mất nhiều năm. AI đã giúp họ tạo ra hàng nghìn cấu trúc phân tử tiềm năng trong thời gian ngắn, sau đó sàng lọc và chọn lọc ra những ứng viên hứa hẹn nhất để tổng hợp và thử nghiệm trong phòng thí nghiệm.

Isomorphic Labs được tách ra từ Google DeepMind năm 2021, dựa trên công nghệ AlphaFold, hệ thống AI có khả năng dự đoán cấu trúc protein với độ chính xác cao. Phiên bản mới nhất, AlphaFold 3, có thể mô phỏng sự tương tác giữa protein với DNA hoặc phân tử thuốc, giúp rút ngắn quá trình thiết kế thuốc.

Murdoch cho biết các nhà nghiên cứu tại trụ sở King’s Cross, London đang "ngồi làm việc và hợp tác với AI để thiết kế thuốc điều trị ung thư". Công ty đang tập trung vào việc thiết kế các ứng viên thuốc nội bộ trong lĩnh vực ung thư và miễn dịch học, hướng đến mục tiêu xin cấp phép sau các thử nghiệm giai đoạn đầu.

Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), năm 2022 thế giới ghi nhận khoảng 20 triệu ca ung thư mới và 9,7 triệu ca tử vong do ung thư. Trong khi đó, việc sử dụng AI trong thiết kế thuốc hứa hẹn tiết kiệm thời gian, chi phí và tăng tỷ lệ thành công. Murdoch nói: "Chúng tôi muốn một ngày nào đó có thể nhấn một nút và bản thiết kế thuốc sẽ xuất hiện ngay trước mắt".

Năm 2024, Isomorphic Labs đã ký hợp tác nghiên cứu với hai ông lớn dược phẩm Novartis và Eli Lilly. Tới tháng 4/2025, công ty huy động được 600 triệu USD trong vòng gọi vốn đầu tiên do Thrive Capital dẫn đầu. Demis Hassabis, CEO của cả hai công ty Isomorphic Labs và Google DeepMind, nhấn mạnh: "Khoản tài trợ này sẽ giúp chúng tôi đưa các chương trình vào giai đoạn lâm sàng, tiến gần hơn với sứ mệnh dùng AI giải quyết mọi bệnh tật trong tương lai".

Xu hướng sử dụng AI trong thiết kế thuốc đang bùng nổ toàn cầu. GlobalData ước tính hiện có hơn 3.000 loại thuốc đã được phát triển hoặc tái sử dụng nhờ AI, dù hầu hết vẫn ở giai đoạn đầu và cần được thử nghiệm trên người.

Trong bối cảnh đó, Isomorphic Labs nổi lên như một trong những đơn vị tiên phong đưa AI vào thực tiễn lâm sàng, mở đường cho những bước tiến mới trong y dược hiện đại.

Các chuyên gia cho rằng chuyển đổi số và các công nghệ mới, bao gồm AI, có thể giúp rút ngắn đáng kể hoặc vừa phải thời gian phát triển thuốc. Đây là yếu tố then chốt trong bối cảnh ngành y đang đối mặt với các thách thức từ biến đổi bệnh tật đến nhu cầu điều trị ngày càng gia tăng.

Thục Linh (Theo Fortune)