Bệnh nhân Việt thiệt thòi vì thủ tục duyệt thử nghiệm thuốc lâu

"Có những nghiên cứu thử nghiệm chúng tôi xin duyệt cho 40 bệnh nhân, đến lúc được duyệt xong thì chỉ còn 4 suất vì toàn cầu đã tuyển đủ", BS.CK2 Phan Tấn Thuận, Trưởng Phòng Chỉ đạo tuyến, Trưởng Đơn vị Thử nghiệm Lâm sàng, Bệnh viện Ung bướu TP HCM, nói tại tọa đàm Thúc đẩy đổi mới sáng tạo tại Việt Nam thông qua thử nghiệm lâm sàng, ngày 20/5.

Theo bác sĩ Thuận, tham gia nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng không chỉ là vấn đề khoa học mà còn ở cơ hội điều trị bệnh, khả năng tiếp cận những phương án điều trị mới mà bệnh nhân không phải tốn tiền. Có những bệnh ung thư giai đoạn 4, trước đây không thể trị, nay đã khỏi hoàn toàn nhờ thuốc thế hệ mới. Những thuốc này thường có giá rất cao, có thể lên đến vài trăm triệu đồng hoặc hàng tỷ đồng, nếu bỏ qua giai đoạn thử nghiệm thì bệnh nhân sẽ có khó cơ hội tiếp cận.

Hiện, Bệnh viện Ung bướu tham gia 37 nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng quốc tế, chủ yếu ở giai đoạn 3, giúp hàng trăm người bệnh được tiếp cận những thuốc thế hệ mới, với những kết quả "cực kỳ hứa hẹn". Việc tham gia thử nghiệm còn góp phần giúp rút ngắn quy trình phê duyệt thuốc mới sau này, khi thuốc được đưa ra thị trường, người bệnh sẽ được tiếp cận thuốc nhanh hơn.

"Có nhiều nghiên cứu rất hấp dẫn, thuốc hiệu quả rất cao, các nước xung quanh tuyển đủ bệnh nhân nhanh đến mức chúng ta không kịp trở tay", bác sĩ Thuận nhấn mạnh.

Ông Luke Treloar, Trưởng Bộ phận Tư vấn Chiến lược, Trưởng Khối Cơ sở hạ tầng, Chính phủ và Y tế KPMG Việt Nam, nhìn nhận thời gian phê duyệt thử nghiệm lâm sàng ở Việt Nam vẫn còn chậm đáng kể, thậm chí là kéo dài nhất so với nhiều quốc gia trong khu vực. Thời gian trung bình của các nước là khoảng 75 ngày, trong khi Việt Nam cần đến khoảng 160 ngày cho giai đoạn xét duyệt ở cấp Bộ Y tế. Thậm chí, chúng ta tụt hậu rất xa so với nhiều nước trong khu vực như Singapore (18 ngày), Indonesia (20 ngày), Nhật Bản (31 ngày)... Mốc thời gian này ảnh hưởng đến sức hấp dẫn của thị trường Việt Nam với các nhà tài trợ nghiên cứu.

Hiện nay, toàn bộ quy trình phê duyệt tại Việt Nam bao gồm nhiều bước. Trước hết, việc xin chấp thuận ở cấp địa phương có thời gian dao động từ 3 đến 12 tháng tùy theo số lượng địa điểm nghiên cứu. Tiếp theo, quy trình phê duyệt tại Bộ Y tế mất trung bình từ 3 đến 5 tháng. Cuối cùng, việc xin giấy phép nhập khẩu thuốc (đối với các nghiên cứu thử thuốc), với thời gian xử lý trung bình từ 3 đến 4 tháng.

Bên cạnh đó, Việt Nam còn nhiều hạn chế trong khâu nhân lực triển khai nghiên cứu thử nghiệm, chưa phát triển bộ phận chuyên trách. Bác sĩ, nhân viên y tế thường rất bận rộn với công việc thường quy, không có nhiều thời gian dành cho thử nghiệm lâm sàng, cũng như chưa được đào tạo kỹ năng bài bản về lĩnh vực này. Ngoài ra, sự thiếu hụt các cơ sở đạt chuẩn GCP (Thực hành tốt thử nghiệm lâm sàng), việc thiếu chính sách ưu đãi, nguồn tài trợ cũng làm giảm khả năng cạnh tranh của Việt Nam so với các nước xung quanh.

"Số lượng trung tâm và số nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng của Việt Nam đang quá thấp so với tổng dân số, có nguy cơ bị tụt lại phía sau trong cuộc đua trở thành trung tâm nghiên cứu lâm sàng của khu vực", ông Luke Treloar nói.

Hơn 25 năm làm nghiên cứu lâm sàng tại Việt Nam, GS. Guy Thwaites, Giám đốc Đơn vị Nghiên cứu Lâm sàng Đại học Oxford (OUCRU), đánh giá cao năng lực tham gia những nghiên cứu chất lượng cao của đội ngũ nơi đây. Việt Nam từng là nơi đi đầu trong nghiên cứu thử nghiệm về thuốc điều trị sốt rét từ năm 1991, giúp nhiều bệnh nhân toàn cầu được thụ hưởng những thành quả này. Hiện, nhiều thử nghiệm từ bệnh nhân Việt Nam cũng góp phần quan trọng vào quá trình nghiên cứu thuốc điều trị trên thế giới. Với dân số khoảng 100 triệu người, Việt Nam cung cấp nhóm bệnh nhân đa dạng cho các thử nghiệm lâm sàng.

Tuy nhiên, trong khi nhiều nước Đông Nam Á đang nổi lên như một điểm đến quan trọng cho hoạt động thử nghiệm lâm sàng, không ngừng mở rộng số lượng thì Việt Nam đang gặp khó khăn trong việc bắt kịp xu hướng này. Từ năm 2018 đến 2023, ngành thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam có dấu hiệu suy giảm, với chưa đến 40 thử nghiệm mới mỗi năm.

Theo các chuyên gia, việc phát triển ngành thử nghiệm lâm sàng sẽ mang lại lợi ích đáng kể cho bệnh nhân, chính phủ và ngành công nghiệp dược phẩm. Bệnh nhân được tiếp cận với các phương pháp điều trị tiên tiến, được cứu sống trong khi giảm gánh nặng tài chính cho cả cá nhân và hệ thống y tế. Đối với chính phủ, hệ sinh thái thử nghiệm lâm sàng mạnh mẽ sẽ nâng cao chất lượng sức khỏe cộng đồng, xây dựng các chính sách tốt hơn thông qua việc cải thiện bệnh án điện tử và nâng cao uy tín Việt Nam trong nghiên cứu toàn cầu. Ngành công nghiệp dược phẩm được hưởng lợi từ sự phát triển của lực lượng lao động có tay nghề cao, đổi mới sáng tạo trong ngành dược và tăng đầu tư nước ngoài.

Các chuyên gia mong muốn Việt Nam sớm có cơ chế rút ngắn các quy trình thủ tục, áp dụng phê duyệt thông qua một cơ quan tập trung, sử dụng hình thức đăng ký online qua cổng thông tin trực tuyến bằng tiếng Anh, triển khai tài liệu song ngữ để tinh giản quy trình cho các nhà tài trợ quốc tế. Xây dựng quỹ thử nghiệm lâm sàng chuyên biệt tập trung vào tài trợ các lĩnh vực chính của nghiên cứu và phát triển (R&D), đặc biệt trong các lĩnh vực ưu tiên như ung thư.

Việt Nam cần các chính sách đầu tư vào cơ sở hạ tầng, có thêm nhiều cơ sở thử nghiệm, mở rộng các chương trình đào tạo chuyên sâu cho nhân sự thông qua hợp tác với trường đại học và tổ chức quốc tế. Để cạnh tranh với các nước trong khu vực, cần xây dựng các chính sách ưu đãi như miễn giảm thuế, cấp kinh phí nghiên cứu, hoặc cơ chế đồng tài trợ chi phí thử nghiệm như các chương trình tại Singapore và Thái Lan. Mô hình hợp tác công - tư, theo mô hình thành công ở Đài Loan và Brazil, có thể giúp chia sẻ rủi ro và cung cấp nguồn lực cần thiết.

Ban đầu, Singapore cũng gặp nhiều thách thức trong việc trở thành trung tâm thử nghiệm lâm sàng, bởi hạ tầng nghiên cứu còn hạn chế, thiếu hụt nhân lực chuyên môn, kém hiệu quả trong quy trình pháp lý và khó khăn trong tiếp cận nguồn tài trợ cho nghiên cứu. Chính phủ Singapore đã đầu tư hơn 2,2 tỷ USD trong giai đoạn 2000-2006, dẫn đến việc thành lập Biopolis - một trung tâm nghiên cứu chuyên biệt với 7 viện nghiên cứu và 2.000 nhà khoa học. Nơi này cũng ưu tiên phát triển nguồn nhân lực thông qua các chương trình đào tạo, áp dụng cơ chế phê duyệt nhanh cho các thử nghiệm lâm sàng (trong 5-30 ngày), đồng thời điều chỉnh khuôn khổ pháp lý phù hợp với các tiêu chuẩn quốc tế để thu hút đầu tư.

Cuối năm ngoái, Tổng Bí thư Tô Lâm đã ký ban hành Nghị quyết 57, đặt mục tiêu nâng nguồn tài trợ cho việc nghiên cứu và phát triển chiếm 2% GDP vào năm 2030, với ít nhất 3% ngân sách quốc gia được phân bổ cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển. Đây là tín hiệu cho thấy Việt Nam đang chuẩn bị nâng cao năng lực đổi mới sáng tạo, bao gồm cả lĩnh vực thử nghiệm lâm sàng.

Dịp này, OUCRU, KPMG phối hợp ra mắt ấn phẩm Lộ trình tương lai của thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam. Ấn phẩm phân tích hiện trạng, đưa ra các chiến lược khả thi nhằm đưa Việt Nam trở thành một trong ba điểm đến hàng đầu về thử nghiệm lâm sàng và R&D của ASEAN vào năm 2030.

Lê Phương